Doel Move4AIR 2021

Samen over de finish!

Doel Move4AIR en Skate4AIR 2021

 

2020 was een recordjaar voor Skate4AIR. Bijna 250 deelnemers hebben samen 536.312 euro bij elkaar geschaatst. Genoeg voor de aanschaf van een bijzondere microscoop die de snelheid van onderzoek verdubbelt. Daarnaast maakt de opbrengst belangrijk onderzoek naar behandeling van taaislijmziekte bij jonge patiënten mogelijk én heeft het de aanschaf van longfunctiemeters voor thuis mede gefinancierd. Deze editie gaan we onze microscoop aan het werk zetten: voor heel specifiek onderzoek naar de meest zeldzame mutaties.

Met dit onderzoek komen we te weten of de recent ontwikkelde combinatietherapieën ook op mutaties werken die buiten de doelgroep vallen. Zonder inzet van Skate4AIR en Move4AIR zou dit onderzoek niet uitgevoerd kunnen worden. Vincent Gulmans, hoofd onderzoek en kwaliteit van zorg bij de NCFS (Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting), legt uit hoe dat precies zit.

Wat wordt er precies onderzocht?

Vincent Gulmans: “Binnen twee jaar komt er een combinatie van drie medicijnen beschikbaar voor zo’n duizend mensen met taaislijmziekte. Zij hebben onder andere de meest voorkomende mutatie: de F508delta. Er blijven dan nog zo’n 120 mensen over met zeldzame mutaties. We denken dat het medicijn bij hen ook kan werken. Met dit onderzoek gaan we kijken of dat ook echt zo is.

Waarom is Skate4AIR daarvoor nodig?

In grote medicijnonderzoeken (klinische trials) moet je bepaalde kaders stellen waarbinnen je onderzoekt. In dit geval geldt dat voor het aantal en soort mutaties dat wordt onderzocht. Als je ze allemaal onderzoekt, zijn er teveel factoren die de uitslag kunnen beïnvloeden. Deze wordt dan minder betrouwbaar.

Dus nu kan het effect op de overige mutaties worden onderzocht?

Precies! Met de opbrengst van Skate4AIR onderzoeken we mini-darmpjes en -neusjes van mensen met zeldzame mutaties. Mutaties die in de grote onderzoeken niet meegenomen konden worden. Zo zien we of ze goed reageren op deze combinatie van medicijnen. Het is een compleet gepersonaliseerd onderzoek.

Is dat een bijzondere manier van werken?

Het is een unieke aanpak die nergens anders ter wereld gebeurt. Eigenlijk is het een soort omgekeerde manier van werken: we hebben al een medicijn en kijken of we er nog meer mensen mee kunnen helpen. We hopen op deze manier ook mensen met taaislijmziekte in het buitenland te helpen, als zij overeenkomende mutaties hebben.

Wat als het werkt? Krijgt iemand dan ook echt het medicijn?

Dat is ons doel! De NCFS gaat zich in de tussentijd inzetten om dat voor elkaar te krijgen. Als in het onderzoek wordt aangetoond dat het werkt, moet diegene de medicijnen op proef krijgen. Werkt het dan nog steeds? Dan wordt het medicijn voor die mensen vergoed. Zo werken we samen toe naar het uiteindelijke doel van Skate4AIR: medicijnen die voor iedereen met taaislijmziekte een normaal leven mogelijk maken. Samen over de finish!

Hoeveel geld hebben we voor dit onderzoek nodig?

Met 250.000 euro kunnen we het hele onderzoek financieren. Dankzij de extra microscoop hebben we de capaciteit ervoor al. Daarom gaat dit geld naar man(en vrouw)kracht om het onderzoek uit te voeren: een onderzoeker, een laborant en de materialen die zij nodig hebben.

Je hebt zelf meegedaan aan Move4AIR, hoe was dat?

Dat klopt! Mijn rug laat 200 km schaatsen op de Weissensee helaas niet toe. Maar ik ben de Elfsteden Wandel Challenge aangegaan om mijn steentje bij te dragen. Ik heb iedere dag vier tot acht kilometer gelopen en zo in 35 dagen de 200 km afgelegd. Het was lekker en leuk om te doen en ik heb veel nieuwe plekken in mijn omgeving ontdekt. Maar het mooiste waren de enthousiaste reacties en royale bijdragen van mijn familie en vrienden die mij hebben gesponsord. Zo heb ik 780 euro bij kunnen dragen aan dit belangrijke onderzoek. Ik kan iedereen aanraden om mee te doen!”

 

Meer leesvoer

Meer weten over de microscoop die we vorige editie bij elkaar hebben geschaatst?

 

Over Move4AIR Bekijk onze challenges Doe mee!